根据GlobalData的数据，在七个主要市场(7MM*)中，囊性纤维化(CF)市场预计将从2020年的82亿美元增长到2030年的127亿美元，复合年增长率(CAGR)为4.5%。这家领先的数据和分析公司指出，这一市场的显著增长将由Vertex制药的CF跨膜电导调节器(CFTR)调制器Trikafta/Kaftrio和VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor)的采用所驱动，这两种都是昂贵的三联疗法。
该公司的最新报告《囊性纤维化:到2030年的全球药物预测和市场分析》显示，推动CF市场增长的另一个关键因素是患者人数的持续增长，以及CF患者预期寿命的提高。
GlobalData医疗保健分析师Mandana Emamzadeh博士评论道:CFTR调节剂优于其他CF药物，因为它们针对疾病的根本原因。Vertex是第一家也是唯一一家将这类疗法推向市场的公司，并通过最近推出的Trikafta/Kaftrio再次彻底改变了这一领域。Trikafta/Katrio在广泛的CF患者中具有无与伦比的疗效，正迅速成为黄金标准。”
GlobalData预计，在预测期内Trikafta/Kaftrio的使用增加将会影响Vertex公司其他三种CFTR调制器产品的销售额，Kalydeco、Orkambi和Symdeko/Symkevi的销售额将从2020年的22亿美元下降到2030年的4690万美元。Trikafta/Kaftrio的全球销售额预计将在2024年达到72亿美元的峰值，然后Vertex的下一代三联疗法VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor)将于2025年推出。一旦上市，预计该药物将表现出强劲的市场需求，并在2030年实现88亿美元的全球销售额，占总市场规模的近70%。
Emamzadeh继续说:“根据GlobalData采访的关键意见领袖(kol)的见解，增加这些三联CFTR调节剂疗法的使用预计将大大改善CF患者的整体肺部健康，从而减少许多对症治疗的使用，包括吸入抗生素和粘液溶解剂。吸入性抗生素和溶粘液药物的总销售额将从2020年的17.9%(11亿美元)和7.3%(4.655亿美元)下降到2030年的10.7%(9.174亿美元)和4.9%(4.245亿美元)。相比之下，在预测期内，胰酶替代疗法的开药率预计不会受到三联用药的很大影响。”
GlobalData的报告强调了5种CFTR晚期产品:4种CFTR调节剂，两种由Vertex公司生产，VX-561 (deutivacaftor)和VX-121 + tezacaftor + VX-561，两种由AbbVie公司生产，ABBV-3067和ABBV-3067 + galicaftor (ABBV-2222)，以及一种抗炎药，laute Pharmaceuticals公司生产的LAU-7b (fenretinide)。
Emamzadeh解释说:“在晚期II期试验中，Vertex公司的VX-121 + tezacaftor + VX-561与Trikafta/Kaftrio相比，表现出良好的耐受性和强大的疗效。kol认为，这种疗法实际上可以超越Trikafta/Kaftiro的出色临床表现。
“相比之下，KOLs并不认为艾伯维的双重组合产品ABBV-3067 + galicaftor会优于Trikafta/Kaftrio，并认为艾伯维的管道产品更有可能被定位为不能耐受现有CFTR调节剂疗法的患者的替代产品。最后，由于缺乏公开数据，劳伦特的au -7b(芬利亚胺)的整体临床情况仍存在不确定性，这是唯一一种处于后期临床开发的抗炎药物。”
预计2020年至2030年CFTR市场增长的障碍包括:在约5个欧盟国家和加拿大，新型CFTR调节剂的偿付速度缓慢，溶粘液或吸入抗生素类缺乏新产品，以及三联疗法广泛采用后对症药物类的使用减少。
Emamzadeh总结道:“尽管这些障碍很重要，但它们对经济增长的影响有限。市场正在以惊人的速度扩张，开发商有足够的机会进一步改善CF处理领域。”
*7毫米:美国，法国，德国，意大利，西班牙，英国和加拿大
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