亮点:
- 2016年，德里高等法院指示卫生和家庭福利部制定一项“罕见病治疗国家政策”
- 该指令是2013年和2016年戈谢氏和庞贝氏病患者提出的3项请求的结果，要求提供免费的酶替代疗法(ERT)。
- 不幸的是，政策演变成了一个狭隘的，扭曲的政策主要关注溶酶体储存障碍(lsd)的ert
- 这样的政策不能声称是在“罕见疾病”的大保护伞下，因为它主要只关注一个罕见疾病群体
- 公平公正的政策需要考虑到印度现有的所有罕见疾病，以及治疗和可能的治愈方法
罕见病，顾名思义，影响任何特定人群中的少数人。这些疾病的患病率很低，几乎80%是遗传性疾病。罕见病还包括自身免疫性疾病、罕见传染病和罕见癌症。大约有7000种记录在案的罕见疾病。
每个国家都有自己的定义罕见的疾病．在美国，1983年的《孤儿药法案》将感染人数少于20万人定义为罕见病。在欧盟，罕见病的定义是2000年患病人数少于1人。在印度，目前还没有罕见病的定义，目前的罕见病政策也没有试图制定任何定义。这本身就是一个明显的差距，因为首先必须定义罕见疾病。鉴于印度罕见病的数据不完整，在收集到可靠的流行病学数据之前，即使是一个临时的工作定义也足够了。
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“国家罕见病政策于2017年5月由印度政府(GoI)最终确定并批准，如果该政策必须成为印度所有罕见病患者的公平和公正的政策，就需要对其提出挑战，并解决差距。”
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狭隘的、倾斜的政策
根据印度罕见病组织的数据，印度有近1亿人患有罕见病;然而，国家政策却采取了倾斜的立场，政府指定的三个小组委员会都只专注于治疗lsd的ERTs。VK Paul小组委员会的报告，IC Verma小组委员会的报告和DK Tempe小组委员会的报告都特别关注lsd的治疗。奇怪的是，国家罕见病保护伞政策的唯一重点，竟然是只治疗一类罕见病的ERT。IC Verma和DK Tempe小组委员会的报告都评估了一系列lsd的ERTs成本，包括庞培、高雪、法布里、MPS I、MPS II、MPS IV和MPS VI。
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根据溶酶体储存障碍支持协会(LSDSS)的数据，lsd在印度的发病率约为四万分之一。让我们将这一频率与印度报告的其他罕见疾病进行比较:
灰色地带
除了其狭隘的焦点外，该政策还提出了各种值得关注的灰色领域，包括:
该政策没有明确列出孤儿药部分，而孤儿药部分对于更好地获得治疗罕见疾病的药物和设备至关重要。1983年美国《孤儿药法案》通过鼓励生产治疗罕见病的药物，彻底改变了罕见病的治疗方法。如果治疗罕见疾病的药物和设备必须变得更便宜、负担得起和更容易获得，就必须向当地制药公司和药品制造商提供这种激励措施。本土生产的药物和设备可以挽救许多患者的生命，否则他们将无法负担昂贵的治疗费用。除了药物和设备外，还需要针对罕见疾病的膳食和营养补充剂，当地生产将再次提高可获得性。
制定平衡、公平和公正的罕见病政策
为了真正服务于印度的罕见病群体，政策必须对所有罕见病采取更加平衡、公平和包容的态度。只专注于一类罕见疾病，这是一种不平衡的做法，只会服务于国内的少数患者。如果决策者真正采取循证方法，至少收集有关印度有记录的罕见疾病流行率和发病率的初步流行病学数据，目前的政策就不会如此倾斜和狭隘。
有必要挑战当前的政策，并重新考虑将印度所有现有的、有记录的罕见疾病纳入其中的方法，这样就不会有任何患者群体无法获得足够的治疗和护理。
作者感谢班加罗尔Strand Life Sciences董事长Vijay Chandru教授对政策差距的投入。
引用:
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根据溶酶体储存障碍支持协会(LSDSS)的数据，lsd在印度的发病率约为四万分之一。让我们将这一频率与印度报告的其他罕见疾病进行比较:
- 病例报告国际解剖学与研究杂志(Mandal, Mandal & Kundu, 2015)表明成骨不全的发病率为2万分之一
- 根据印度儿科在美国，杜氏肌营养不良症是所有营养不良症中最常见的一种，每3500名活产男性中就有1人患有这种疾病
- 的印度原发性免疫缺陷协会根据2000年1的流行率，估计印度受影响的患者人数约为100万
- 辛格尔和阿德瓦尼(2015)估计，在印度，多发性硬化症的患病率约为每10万人1.33人
- 根据Muthane(2008年)，帕金森氏症在印度的粗略患病率(加尔各答的流行病学研究)约为10万分之45.8
- 根据Abdul Latheef(2010)，流行代谢的先天错误IEM是每2497个新生儿中就有1个。印度小儿科显示，每1000人中就有2.1人出生时患有糖尿病先天性甲状腺功能减退
灰色地带
除了其狭隘的焦点外，该政策还提出了各种值得关注的灰色领域，包括:
- 罕见病的鉴定、诊断和预防措施
- 治疗和护理方法完全缺失。该政策需要包括向罕见病社区提供的支持，包括临床服务、康复和姑息治疗
- 该政策没有提到建立罕见病专科中心，可以利用印度各地医院的现有设施
- 没有提及提升医学教育和健康教育，将罕见病纳入其中
- 在罕见病药物方面，政策也只向一个方向倾斜。该政策只说明了lsd的ert进口问题，而一系列罕见疾病需要进口药物
- 不提临床研究，升级临床试验政策，在罕见病临床试验中放弃常规路线。患有罕见疾病的人往往不能等到一种新的治疗方法通过常规的1期、2期和3期临床试验。在这种情况下，加快临床试验可以挽救许多人的生命。这项政策根本没有涉及这方面
该政策没有明确列出孤儿药部分，而孤儿药部分对于更好地获得治疗罕见疾病的药物和设备至关重要。1983年美国《孤儿药法案》通过鼓励生产治疗罕见病的药物，彻底改变了罕见病的治疗方法。如果治疗罕见疾病的药物和设备必须变得更便宜、负担得起和更容易获得，就必须向当地制药公司和药品制造商提供这种激励措施。本土生产的药物和设备可以挽救许多患者的生命，否则他们将无法负担昂贵的治疗费用。除了药物和设备外，还需要针对罕见疾病的膳食和营养补充剂，当地生产将再次提高可获得性。
制定平衡、公平和公正的罕见病政策
为了真正服务于印度的罕见病群体，政策必须对所有罕见病采取更加平衡、公平和包容的态度。只专注于一类罕见疾病，这是一种不平衡的做法，只会服务于国内的少数患者。如果决策者真正采取循证方法，至少收集有关印度有记录的罕见疾病流行率和发病率的初步流行病学数据，目前的政策就不会如此倾斜和狭隘。
有必要挑战当前的政策，并重新考虑将印度所有现有的、有记录的罕见疾病纳入其中的方法，这样就不会有任何患者群体无法获得足够的治疗和护理。
作者感谢班加罗尔Strand Life Sciences董事长Vijay Chandru教授对政策差距的投入。
引用:
- 什么是罕见病?-(http://www.rarediseaseday.org/article/what-is-a-rare-disease)
- 罕见病常见问题-(https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases)
- 卫生和家庭福利部(2017年)。国家罕见病治疗政策
- 溶酶体储存障碍支持协会-(http://www.lsdss.org/)
- 欢迎来到I-ORD-(http://www.i-ord.org/)
- 对pid-(http://www.ispid.org.in/About.aspx)
- 脆骨，坚不可摧的精神:成骨-(https://www.ijmhr.org/ijar.3.1/IJAR.2015.107.pdf)
- 多发性硬化症在印度:概述-(https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4604693/)
- 印度安得拉邦的先天性代谢错误数据库-(https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2957769/)
- 孤儿药法案-相关节选-(https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/ucm364750.htm)
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